Vinte anos de pesquisa finalmente deram frutos. Os cientistas desenvolveram pela primeira vez um medicamento experimental que pode reparar o ADN e promover a regeneração de tecidos danificados, abrindo novas formas de tratar o enfarte do miocárdio, doenças inflamatórias e outras condições que causam danos nos tecidos. Este candidato a medicamento, denominado TY1, dá ao miocárdio e a outros tecidos danificados a oportunidade de "auto-reparação" a um nível fundamental, melhorando a capacidade de reparação do próprio ADN do corpo. É considerado pela equipa de investigação como o início de “uma categoria de medicamentos completamente nova”.

Este trabalho foi liderado por uma equipe de pesquisa do Cedars-Sinai Medical Center, nos Estados Unidos. A descoberta originou-se do isolamento e pesquisa de células precursoras cardíacas nos primeiros anos. Os cientistas descobriram que este tipo de células precursoras cardíacas semelhantes a células-tronco pode não apenas se diferenciar em novo tecido muscular cardíaco saudável, mas também liberar vesículas que transportam DNA, RNA e moléculas de proteínas - "exossomos". Esses “micromensageiros” viajam entre as células e têm a notável capacidade de reparar e regenerar tecidos danificados. A equipe então sequenciou e rastreou os componentes de RNA nos exossomos e finalmente identificou uma das moléculas de RNA que desempenha um papel particularmente crítico no processo de reparo e confirmou sua função central no reparo de tecidos em modelos animais.

Nesta base, os investigadores sintetizaram em laboratório uma versão artificial desta “molécula curativa” natural, nomeadamente TY1, e propuseram o novo conceito de “medicamentos derivados de exossomas (exómeros)”. O TY1 é estruturalmente semelhante a alguns medicamentos de RNA existentes, e seu mecanismo de ação é aumentar a atividade do gene Trex1, melhorando assim a eficiência das células imunológicas envolvidas na limpeza do DNA danificado, permitindo que os "necrófagos celulares" removam os fragmentos danificados mais rapidamente, criando condições para posterior reparo e regeneração. Após o enfarte do miocárdio, este processo ajuda a reduzir a formação de cicatrizes no tecido cardíaco e melhora o prognóstico da função cardíaca a longo prazo e, portanto, é considerado de potencial importância numa variedade de doenças cardiovasculares, tais como insuficiência cardíaca, cardiomiopatia dilatada e lesões cardíacas relacionadas com a idade.

A equipe de pesquisa apontou que os danos ao DNA desempenham um papel fundamental na insuficiência cardíaca por estresse, na cardiomiopatia dilatada e no envelhecimento cardíaco. Quanto mais danificado o miocárdio, pior é geralmente o prognóstico do paciente a longo prazo. A ativação da “equipe de recuperação” no nível celular por meio do TY1 fortalece o reparo do DNA e a regeneração dos tecidos, o que pode ajudar o corpo a reter um miocárdio mais funcional após eventos cardíacos agudos. O que é mais promissor é que este mecanismo não se limita ao coração: em algumas doenças autoimunes, o sistema imunitário do corpo ataca erroneamente o tecido saudável, e o desempenho do TY1 em modelos animais relevantes mostra que se espera que reduza este tipo de dano inflamatório crónico, melhorando a reparação do ADN e o ambiente celular.

Atualmente, o TY1 concluiu estudos preliminares em animais e entrará na fase de ensaios clínicos para avaliar sua segurança e eficácia em humanos. Se os resultados do ensaio forem os esperados, este "fármaco de RNA derivado de exossomo", o primeiro de seu tipo, tem o potencial de se desenvolver em uma nova classe de ferramentas terapêuticas para lidar com os danos generalizados às células e aos tecidos causados ​​por ataques cardíacos, inflamação de longo prazo e uma variedade de doenças crônicas. Artigos de pesquisa relevantes foram publicados na Science Translational Medicine, marcando um novo marco na pesquisa e desenvolvimento de medicamentos de precisão direcionados a danos no DNA e na regeneração de tecidos.