FDA aprova a primeira terapia de edição genética CRISPR, apenas dez anos desde o avanço científico até a implementação comercial

Devido às amplas perspectivas deste tipo de terapia e ao seu histórico de Prémio Nobel, Casgevy tem recebido forte atenção do círculo farmacêutico e do mercado de capitais durante a fase de aprovação, e a Financial Associated Press já relatou muitas vezes sobre o processo relevante.

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Como já foi relatado muitas vezes, aqui está a maneira mais simples de resumir as informações relevantes sobre Casgevy:

O que tratar: A doença falciforme é uma anomalia genética hereditária na hemoglobina, a proteína que transporta oxigênio nos glóbulos vermelhos. Os glóbulos vermelhos anormais podem bloquear os capilares, causando dor permanente, danos aos órgãos e outras consequências, exigindo transfusões sanguíneas contínuas para manter a vida.

Como tratar: As células-tronco hematopoiéticas do próprio paciente são extraídas e editadas, e o paciente é submetido a quimioterapia para remover as células problemáticas da medula óssea e, finalmente, as células-tronco hematopoiéticas editadas são reinfundidas

Vantagens: Não há necessidade de correspondência, a grande maioria dos pacientes que receberam tratamento durante a fase experimental não apresentou crises vaso-oclusivas recorrentes dentro de um ano de acompanhamento, e a necessidade de transfusões de sangue foi bastante reduzida.

Desvantagens: Caro, não está claro se a edição genética causará consequências adversas a longo prazo

Também analisado hoje foi o Lyfgenia da Bluebird Bio, que tem as mesmas indicações e escopo de aplicação do Casgevy. O processo de tratamento é semelhante. As células do próprio paciente são extraídas e editadas. A diferença entre os dois é que Lyfgenia usa um vetor retroviral para modificar geneticamente os glóbulos vermelhos do paciente para produzir um derivado da hemoglobina que funciona de forma semelhante à hemoglobina A normal do adulto.

Talvez porque este desenvolvimento tenha sido amplamente esperado pelo mercado, este resultado desencadeou um declínio significativo nas duas empresas farmacêuticas inovadoras. Até o momento desta publicação, a Vertex Pharmaceuticals, que tem um valor de mercado de quase US$ 90 bilhões, caiu ligeiramente quase 1%, a CRISPR Pharmaceuticals caiu mais de 7% e a Bluebird Biotech caiu quase 38%.

Avanços na ciência básica se concretizam num piscar de olhos

Charpentier e Dodner descreveram as capacidades de edição genética do CRISPR em um artigo de 2012. Demorou apenas dez anos para que este avanço tecnológico de ponta fosse transformado com sucesso num produto comercial, que pode ser considerado "extremamente rápido".

Antes da publicação deste artigo, pesquisadores do Hospital Infantil de Boston, nos Estados Unidos, identificaram o “gene problemático” que inibe a produção de hemoglobina específica pelos fetos no útero.

Com o advento de novas ferramentas, os pesquisadores usaram com sucesso o CRISPR para “desligar” genes problemáticos, restaurar a produção de hemoglobina e aplicar esta tecnologia ao tratamento da doença falciforme em adultos. Posteriormente, o Boston Children's Hospital também licenciou esta patente de tecnologia para a CRISPR Medicine.

O Dr. Daniel Bauer, que participou no estudo, lamentou que seja surpreendente a rapidez com que esta tecnologia pode ser transformada de ciência básica no laboratório numa terapia que tem o potencial de ajudar muitas pessoas.

Perguntas de longo prazo ainda precisam ser respondidas

Embora as terapias de edição genética sejam potencialmente os tratamentos mais avançados disponíveis de uma vez por todas, elas também têm um problema comum: são caras.

Para referência, embora ainda não tenhamos visto o preço de venda do Casgevy, a Bluebird Bio anunciou pela primeira vez que o preço de aquisição no atacado da Lyfgenia é de US$ 3,1 milhões. O Instituto de Revisão Clínica e Económica, uma ONG especializada na avaliação de preços razoáveis ​​de medicamentos, estimou anteriormente que o Casgevy poderia custar perto de 2 milhões de dólares.

Além da acessibilidade aos medicamentos, o “fora do alvo” na edição genética – a situação em que as ferramentas de edição genética cortam outros fragmentos de ADN para além do alvo pretendido – também é um ponto de risco previsível, mas ainda não existe um caso definitivo.

Sobre vários riscos a longo prazo, Christopher Vega, que participou no ensaio clínico Casgevy em 2020, disse numa entrevista à comunicação social que não está preocupado com isso e está muito feliz por ter uma vida livre de problemas de dor crónica.